生长激素治疗全面开启“周”时代

　　关于长效药品的报道近年来层出不穷。长效降压药、长效干扰素、长效抗生素等等，我们发现越来越多的药品进入长效治疗新时代，长效药品已成了目前医药研发的主流趋势。这或许是因为在21世纪，许多疾病已经解决了从“无药可医”到“有药可治”，而如何减轻用药患者的痛苦，提升他们的生活品质，甚至满足他们一劳永逸的心理，则成了科学家们在研发药品时的新关注点。

　　过去60多年来，矮身材儿童想要实现长高梦想，必须每日注射一次生长激素，孩子苦不堪言，家长望而却步。现实的情况亟待长效生长激素尽快上市，值得骄傲的是，中国打响了这一领域的第一枪。我国自主研发的首支长效生长激素——(金赛增)聚乙二醇重组人生长激素注射液率先成功上市，将注射频率由一天一次降低为一周一次，结束了全球矮小儿童长高需要每天注射一次生长激素的治疗历史。自此，孩子不用每天注射治疗就可以实现长高的梦想照进现实。但，惊喜不止于此。

　　近日，聚乙二醇重组人生长激素注射液四期及扩展期临床研究获得了疗效和安全性的关键性结果，这也预示着中国乃至世界儿童的身高干预将全面迈入七天一次“周”时代!

　　生长激素再升级，迎来七天一次“周”时代

　　和许多药品一样，生长激素也经历过多次升级换代，可以说每一次的更迭都伴随着研发者历经数载的潜心探索，粉剂到水剂是如此，短效到长效这种革命性的进步更是如此。生长激素本身分子量很小，极易在体内代谢完成，如何在保障用药安全的前提下，让它更长久地留在体内以达到长效目的，成为当时摆在研发者面前的一道难题。幸运的是，通过数百位尖端研发人员历经14年深入研究，这道难题终于被解开。

　　研究人员发现，聚乙二醇(PEG)是一种无毒无活性、分子量又较大的惰性分子，利用天然分子结构将它与天然的生长激素水剂联接，就可以得到同样天然的PEG化长效生长激素，当然这其中的科学原理比较复杂。简单说来，就是相当于给每一个生长激素分子穿了一件厚实的PEG小棉袄，穿上棉袄的生长激素进入人体后，会因为身体体积的增加，减慢被肾脏这个大漏斗过滤的速度，也就延长了生长激素在体内的存留时间。这样一来，只要每周一次就可以轻松达到治疗目的。要知道，这个全球首创的PEG化长效生长激素技术已经获得3项国家授权的发明专利了，这不单是中国的骄傲，也是世界生长激素领域的骄傲。

　　PEG修饰后的生长激素经过肾脏过滤示意图(右侧是待过滤，左侧是已过滤)，过滤速度明显减慢

　　每周一次，妈妈再也不用担心我打针的问题了

　　长效生长激素的作用机理你大致get到了，那么它的问世又给家长解决了哪些实际困扰呢?做爸妈的应该都知道，儿童用药和成人用药那是不能相提并论的。如果你告诉孩子只需打一针就可以长高高，他一定欣然接受，但如果你告诉孩子需要每天打针才能长到理想身高，那恐怕是难以实现的，因为家长们都有亲身经历，就是给孩子打针实在是太……太……太难了 。

　　不能持续用药，疗效便无从谈起，日常用药是这样，生长激素这种需要长期使用的药品更是如此。一项关于应用短效生长激素治疗矮小儿童的随访调查中发现，超过30%的患者不足3个月停药，超过50%的患者不能遵守原始的治疗方案，出现漏针等治疗不连续的情况，从而影响治疗效果，达不到预期的理想身高。而长效生长激素的问世，着实让爸爸妈妈松了一口气，它将每日一次降为每周一次，孩子一年就减少了313次的注射痛苦，用药依从性从根本上得到了改善，从此，妈妈再也不用为给孩子打针而苦恼了。

　　每日一次降为每周一次，用药依从性从根本上得到了改善

　　中国医学科学院北京协和医院内分泌科主任医师伍学焱教授曾生动形象地形容生长激素从短效到长效的进步：“原来天天到粮店去买米回来做饭，现在一个礼拜上一趟粮店，长效生长激素是一个很大的进步，这个进步必然伴随着病人的接受程度越来越高，接受的程度越来越高，它的效果也会越来越好。”

　　一年长高13cm，长效生长激素疗效更胜一筹

　　解决了孩子接受打针以及持续用药的难题，爸妈最关心的问题还有药品的疗效究竟怎样，会不会注射频率降低了，疗效却不尽如人意了呢?临床研究结果给了我们满意的答案——长效生长激素年增长速率可达到13.41cm，实际年生长速率优于短效。由此可见，长效生长激素不仅让孩子的用药依从性得到极大提升，在药品疗效方面也是比短效更胜一筹。为何疗效如此优秀?因为长效生长激素可以更好地模拟人体天然生长激素的生物学效应。